Rheumatology：Brentuximab Vedotin抗體藥物偶聯物（ADC）治療重度活動性彌漫性皮膚系統性硬化癥，可顯著改善皮膚病變
Brentuximab Vedotin在重度活動性dcSSc患者中可顯著改善皮膚病變（mRSS平均降幅11.3分），且安全性良好。
MedSci原創 - 抗體藥物偶聯物（ADC），系統性硬化癥（SSc） - 2025-03-14
Sci Rep：補中益氣湯通過PI3K/Akt/mTOR信號通路抑制結直腸癌細胞增殖與遷移
本研究采用LC-MS分析了補中益氣湯的化學成分，并利用網絡藥理學和分子對接技術對補中益氣湯的活性成分和作用機制進行了研究，同時通過細胞實驗進行了初步驗證。
MedSci原創 - 結直腸癌，LC-MS，網絡藥理學，補中益氣湯，PI3K/Akt/mTOR通路 - 2025-03-12
帶你了解新生兒Fc受體（FcRn）
IgG 與 FcRn 作用密切，FcRn 結構特殊，分布廣泛，其功能涉及 IgG 循環、轉運、免疫等。它與多種自身免疫病相關，目前有多種靶向 FcRn 的藥物處于研發或已獲批。
小藥說藥 - IgG，FcRn - 2025-03-10
【Cancer Lett】綜述：血液惡性腫瘤患者生育力的評估和保存
《Cancer Letters》近日發表綜述，評估了血液惡性腫瘤患者常用治療方案（化療、放療、靶向治療和免疫治療）的潛在性腺毒性，并提出在這一人群中保留生育力的當前選擇。
聊聊血液 - 生育力，血液惡性腫瘤 - 2025-03-06
56歲的他肚子鼓得像“懷胎六月”，以為是"啤酒肚"？真相竟是脾臟瘋長、血象異常！
56 歲李先生因身體虛弱、腹脹等癥狀就醫，確診原發性骨髓纖維瘤（PMF）。介紹 PMF 臨床表現、診斷標準及治療方法，異基因造血干細胞移植是唯一治愈方法，蘆可替尼可改善癥狀但不能逆轉病程。
MedSci原創 - 診斷，原發性骨髓纖維瘤 - 2025-03-04
NBT：諾獎得主Jennifer Doudna教授新作，首次實現活細胞天然RNA單分子實時追蹤
本文報道了活細胞RNA單分子成像的最新突破性進展，首次實現了對活細胞中天然RNA的單分子實時追蹤。
測序中國 - RNA單分子成像，單分子實時追蹤 - 2025-03-03
好文推薦 | 同一家系ALS患者和正常人骨間肌組織的差異蛋白分析
本研究擬從罕見的家族性肌萎縮側索硬化癥患者中找到相關的蛋白，為臨床治療研究提供相關的資料，為未來治愈該疾病提供思路。
中風與神經疾病雜志 - 蛋白質組學，肌萎縮側索硬化癥 - 2025-02-26
罕見病專欄|老年男性，四肢僵硬半年余—POEMS 綜合征
本病例存在多個與經典POEMS綜合征相比非典型的癥狀體征和輔助檢查結果，增加了診斷的難度。
中國神經精神疾病雜志 - 高鈣血癥，POEMS綜合征 - 2025-02-26
罕見病專欄|中年男性，進行性行走困難——遺傳性痙攣性截癱7型二家系
通過對相關文獻進行回顧，總結了本病的基因型和表型特點，以期進一步提高對該病的認識，并為臨床診治提供參考。
中國神經精神疾病雜志 - 遺傳性痙攣性截癱7型，SPG7 - 2025-02-26
《BMC Rheumatology》：系統性硬化癥的臨床表型與骨質疏松和脆性骨折的關系
國外研究團隊評估了SSc患者的臨床表型和甲襞微循環顯像模式是否對骨密度值和脆性骨折的發生有影響
MedSci原創 - 骨質疏松癥，系統性硬化癥，脆性骨折 - 2025-02-19
一吃巧克力、堅果就會變成“銅娃娃”？有這么群孩子，不是因為挑食，而是要因為這種罕見病！
本文介紹肝豆狀核變性（HLD，又稱 Wilson 病），這是一種常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙病，因缺乏 ATP7B 酶致銅在體內沉積。
MedSci原創 - 肝豆狀核變性，Wilson病 - 2025-02-16
從ICC角度看MDS和AML的診斷
《Advances in Anatomic Pathology》近日發表綜述，總結了從 ICC 角度診斷 MDS 和 AML的方法。現整理原文供參考，如果錯誤敬請指正。
聊聊血液 - 急性髓系白血病，骨髓增生異常綜合征 - 2025-02-15
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